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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「NS-065」の前期第2相臨床試験スタート

2016-04-01 14:30:00

前期第2相臨床試験スタート
2016年3月30日、日本新薬株式会社は日本国内では初となる核酸医薬品でデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬である「NS-065」の米国における前期第2相臨床試験の許可を申請したことを発表した。

この治療薬は同社と国立精神・神経医療研究センターが共同研究によって創薬したものであり、モルフォリノ化合物で合成された核酸医薬品。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋ジストロフィーという疾患は9種類存在する。デュシェンヌ型筋ジストロフィーはX染色体の劣性遺伝をとるため、男性にのみ発症する。まれにX染色体と常染色体が相互転座する染色体異常がある場合、女性でも同じような症状が現れることも。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは遺伝性疾患。この疾患を受け継ぐとジストロフィンという筋タンパクに異常な遺伝子を保有する。この異常な遺伝子の働きによりジストロフィンに異変が起こり正常なジストロフィンが作られなくなるため、重篤な筋力低下を引き起こす。

この疾患は幼少期に症状が出現するケースが多い。2歳から3歳頃に発育遅延、歩く、走る、飛び上がるなどの動作が困難等の症状が現れる。その後、肩の筋力が低下し、それに伴い筋肥大が見られる。この時には心筋も肥大し、筋力が低下するため心電図で心拍異常も確認される。

この疾患を発症した患児は12歳までに車いす生活になることがほとんどで、20歳までに死亡することが多い。

現在では筋力低下を遅らせるステロイド剤療法以外には治療法が確立されておらず、この「NS-065」による治療法が確立されれば、多くの患者を救えるのではないかと期待が寄せられている。


▼外部リンク

日本新薬株式会社 プレスリリース
http://www.nippon-shinyaku.co.jp

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